Eli Lilly solicitó el aval de Estados Unidos para segundo fármaco contra el alzheimer

Eli Lilly dijo que solicitó la aprobación total en Estados Unidos de su medicamento para la enfermedad de Alzheimer que se espera que compita con Leqembi de Eisai cuando el fabricante de medicamentos estadounidense reveló los detalles de un ensayo de etapa final en una conferencia en Amsterdam.

El fármaco se convertirá en el segundo que se ha demostrado que ralentiza claramente la enfermedad al eliminar una proteína tóxica llamada amiloide del cerebro de los pacientes con alzhéimer temprano después de que Leqembi obtuviera la aprobación total el 6 de julio. La compañía espera una decisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos antes de que finalice el año, dijeron los ejecutivos en una entrevista.

Eso prepara el escenario para una posible competencia cara a cara entre Lilly y Eisai, junto con su socio Biogen, por el liderazgo en un mercado que se espera alcance miles de millones de dólares a medida que más pacientes con alzhéimer temprano gravitan hacia la idea de prevenir la pérdida de la memoria y la función cerebral. Si bien el uso de ambos medicamentos puede verse frenado por el costo, los efectos secundarios y la eficacia moderada, los expertos esperan que allane el camino hacia sucesores más poderosos.

Más de 1.700 pacientes con enfermedad de Alzheimer en etapa temprana o deterioro cognitivo leve recibieron el fármaco de Lilly o un placebo en el ensayo de 18 meses. Donanemab redujo la progresión del deterioro cognitivo y funcional en 22% en una escala compuesta y en 29% en una medida similar en comparación con un placebo.

Las acciones de Lilly apenas cambiaron a las 10:28 am en Nueva York. Ganaron 23% este año hasta el cierre del viernes. Lilly anunció el éxito del juicio en mayo. Los resultados completos, presentados el lunes en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer y en la revista médica Jama, muestran que los efectos del fármaco fueron más fuertes en un grupo de pacientes con niveles bajos a moderados de otra proteína cerebral relacionada con el Alzheimer llamada tau. En esos pacientes, el medicamento desaceleró la enfermedad en 35% en comparación con un placebo.

“Estos beneficios son reales y significativos, ya que brindan a las personas más tiempo para participar en la vida diaria, permanecer independientes y tomar decisiones futuras sobre el cuidado de la salud”, dijo en un comunicado María Carrillo, directora científica del grupo de pacientes de la Asociación de Alzheimer.

La infusión mensual viene con efectos secundarios significativos, que incluyen hinchazón y sangrado en el cerebro que afectó a más de 36% de los receptores en el ensayo. Si bien la mayoría de los casos fueron asintomáticos, 6% de los pacientes que recibieron donanemab presentaron síntomas como dolor de cabeza o confusión. Murieron tres pacientes con inflamación o sangrado cerebral.

Daños desconocidos
No obstante, "si observa estos datos, sería difícil imaginar que esto no va a obtener la aprobación de la FDA", dijo Eric Widera , geriatra de la Universidad de California en San Francisco, quien coescribió un editorial sobre el estudio para Jama. “La gran conclusión es que hay un empeoramiento levemente menor” en los pacientes que tomaron donanemab, dijo.

El debate ya no es si los medicamentos pueden hacer una diferencia medible estadísticamente, dijo Widera, sino cuán significativos son los resultados en pacientes individuales. La administración complicada y el control cuidadoso de los efectos secundarios potencialmente graves significan que la implementación será un desafío, dijo. “La implementación de esto en el mundo real va a ser el mayor interrogante”, dijo.

Widera señaló que "existen daños potencialmente desconocidos" del donanemab, incluida la aparición de una disminución del volumen cerebral en los pacientes tratados. Si bien aún se desconoce el significado del hallazgo, habrá que seguirlo para estudiar su impacto, si lo hay, dijo.

Todavía no hay un favorito claro entre los dos medicamentos, dijeron algunos médicos. Lilly's se infunde cada cuatro semanas, en comparación con cada dos semanas para Eisai's Leqembi. Muchos pacientes en el ensayo de Lilly pudieron dejar de tomar donanemab después de aproximadamente un año, porque todo el amiloide detectable había desaparecido.

Pero las tasas de inflamación cerebral observadas en el ensayo de Lilly fueron ligeramente más altas que las observadas con Leqembi, que en promedio inscribió a más pacientes en etapas más tempranas de la enfermedad. “He estado presentando los pros y los contras de los dos medicamentos a muchos pacientes y familias y todavía no tengo una opción clara”, dijo David Knopman , neurólogo de Mayo Clinic en Rochester. Si se aprueba donanemab, "voy a dejar que las familias decidan", dijo.